每經(jīng)記者｜甄素靜    每經(jīng)編輯｜陳俊杰    

“十年前想不到中國新藥研發(fā)還有今天。”

日前，首屆汕頭康博會在汕頭國際會展中心舉行。作為康博會的分論壇之一，泰恩康承辦的創(chuàng)新免疫治療臨床轉(zhuǎn)化研究高峰論壇備受關(guān)注，論壇聚焦創(chuàng)新免疫治療領(lǐng)域的前沿進展與創(chuàng)新藥臨床轉(zhuǎn)化機遇，吸引了來自政府機構(gòu)、科研院校、上市公司、醫(yī)療機構(gòu)及投資機構(gòu)的超百位嘉賓參會研討。

中國科學院院士、中國科學院上海有機化學研究所研究員馬大為分析認為，中國創(chuàng)新藥十年投入能實現(xiàn)今日的產(chǎn)出，與整體研發(fā)生態(tài)的完善密切相關(guān)。中國創(chuàng)新藥研發(fā)主要靠“跟蹤性創(chuàng)新”，或?qū)σ延兴幬镒龈牧迹桓倪M后臨床效果更優(yōu)，被國際大藥企收購。中國當下真正原創(chuàng)的新藥研發(fā)較少，因為原創(chuàng)周期長、試錯多、失敗率高，而跟蹤創(chuàng)新失敗率低。

泰恩康董事長兼總經(jīng)理鄭漢杰表示，在國家政策全力支持、前沿技術(shù)加速突破、全球化合作日益深入的大背景下，中國創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)正從“跟跑”向“并跑”乃至“領(lǐng)跑” 邁進，免疫治療領(lǐng)域的創(chuàng)新突破與臨床轉(zhuǎn)化意義深遠。

“十年前想不到中國新藥研發(fā)還有今天”

近期創(chuàng)新藥市場情緒繼續(xù)上行，多只創(chuàng)新藥ETF再度沖高。投資邏輯來看，中國已成為全球第二大創(chuàng)新藥研發(fā)基地，2025年上半年創(chuàng)新藥出海交易金額達484億至660億美元，占全球BD（商務拓展）交易總額的30%以上。中國藥企在雙抗、ADC、GLP-1等前沿領(lǐng)域的技術(shù)突破，正重塑全球醫(yī)藥創(chuàng)新格局。

馬大為表示，作為一名新藥研發(fā)的老兵，十年前想不到中國新藥研發(fā)還有今天。馬大為以近期了解到的數(shù)據(jù)分享稱，目前在 FDA （美國食品藥品監(jiān)督管理局）獲批進入臨床階段的藥物里，一半源自中國，這其中要么中國企業(yè)直接申報在美國做，要么中國研發(fā)后被美國大公司買走再做。

馬大為建議，要做讓國外認可且更具商業(yè)價值的原創(chuàng)藥，必須下決心按國際標準啟動國際臨床（中美或中澳雙報），價值可放大數(shù)十倍。馬大為舉例說道，芯片被“卡脖子”難突破，藥片有數(shù)千條平行賽道，只要最終能治病，人道主義角度不會被卡，希望政府與資本繼續(xù)支持新藥研發(fā)。

創(chuàng)新免疫治療全國重點實驗室副主任、上海交通大學特聘教授、CKBA發(fā)明人王宏林表示，中國創(chuàng)新藥研發(fā)曾與歐美存在較大差距，歐美藥企規(guī)模大、投入多，而國內(nèi)民營企業(yè)十年前投入有限，以仿制藥為主，近年才逐步轉(zhuǎn)向創(chuàng)新藥研發(fā)。

在王宏林看來，做好創(chuàng)新藥有四要點。首先，臨床研究質(zhì)量要高，加強患者教育，提高依從性與對臨床試驗的認知。其次，醫(yī)院需開展大量研究者發(fā)起試驗，通過概念驗證吸引企業(yè)投資。再者，企業(yè)界、尤其是私有企業(yè)的投資對新藥研發(fā)至關(guān)重要，僅靠國家級經(jīng)費難以支撐新藥研發(fā)的巨大投入。最后，各界還需建立良好的產(chǎn)學研醫(yī)企協(xié)同協(xié)調(diào)體系，醫(yī)生發(fā)現(xiàn)臨床問題—科學家驗證—企業(yè)轉(zhuǎn)化—系統(tǒng)推進，需政策允許并鼓勵企業(yè)家投資給科學家。高校和科研院對企業(yè)投資的基金、項目應予以認定，給予國家級項目同等的招生、職稱等待遇。

“期待CKBA三期臨床擴大樣本量后盡快上市”

就未來創(chuàng)新藥可待開發(fā)的空白區(qū)域，王宏林強調(diào)，我國中藥中富含難以估量天然活性成分，無論是單體還是混合組分都值得去開發(fā)、去研究其作用機制。隨著現(xiàn)代分子生物學手段進步，在人工智能的加持下中藥及其活性成分的現(xiàn)代化、產(chǎn)業(yè)化指日可待。

據(jù)悉，王宏林團隊與泰恩康深度合作的全球首創(chuàng)小分子藥物CKBA取得多項進展。王宏林指出，CKBA作為全球首個（First-in-Class）非免疫抑制劑小分子藥物，通過精準調(diào)控ACC1/MFE-2（乙酰輔酶A羧化酶1/黑色素細胞分化相關(guān)因子2），改變T細胞代謝狀態(tài)：抑制致病性T細胞活化，在白癜風患者中減少其對黑色素細胞的攻擊；CKBA也可阻斷TRM細胞的免疫記憶維持，從源頭降低復發(fā)風險。

杭州市第三人民醫(yī)院皮膚病研究所所長許愛娥表示，白癜風是多因素、多信號通路的復雜疾病，機制尚不明確，缺乏像銀屑病一樣的明確靶點?；颊呔驮\時常表示“只要不再發(fā)展就好”，可見疾病難治。目前控制病情發(fā)展主要依靠激素和他克莫司等超說明書范圍用藥，但存在副作用，如激素可能引發(fā)高血壓、糖尿病等，需嚴格篩查患者情況。

“白癜風治療最難的是促進復色。目前無特效藥，需早期干預、聯(lián)合治療（如聯(lián)合光療）。”許愛娥結(jié)合臨床數(shù)據(jù)分析，CKBA療效明確且安全，可單用或聯(lián)合光療，兒童患者研究顯示其優(yōu)勢顯著。全球尚無治療兒童白癜風的藥物獲批，期待CKBA三期臨床擴大樣本量后盡快上市，若能將適應證年齡放寬，將是醫(yī)生和患者的福音。

就玫瑰痤瘡診療的目前難點和迫切臨床需求，四川大學華西醫(yī)院皮膚科主任蔣獻表示，玫瑰痤瘡與白癜風類似，病因和機制復雜，缺乏明確靶點，治療手段雖多，但部分患者無效，需聯(lián)合多種治療，導致不良反應增加、患者依從性降低。

蔣獻就多年臨床經(jīng)驗分析指出，患者癥狀明顯，對療效期望高，但目前國內(nèi)無同時緩解癥狀和體征的藥物。期待CKBA在二期、三期臨床中驗證療效，其靶向Th17通路理論依據(jù)充分，若成功將填補國內(nèi)空白，并有望拓展至其他炎癥性皮膚病。

鄭漢杰就為何聚焦創(chuàng)新免疫治療領(lǐng)域研發(fā)投資介紹稱，作為曾從事臨床工作的醫(yī)生，他目睹了白癜風患者的痛苦，試用 CKBA 外用藥后發(fā)現(xiàn)其療效，遂決定投資研發(fā)。玫瑰痤瘡的適應癥源于患者偶然使用后的顯著療效。兩疾病市場大、患者需求迫切，值得投入。

鄭漢杰認為，中國創(chuàng)新藥出海需國際臨床驗證，提升價值。國內(nèi)優(yōu)勢在于患者資源、臨床效率，短板在于原創(chuàng)性不足。需產(chǎn)學研醫(yī)結(jié)合，挖掘臨床醫(yī)生原創(chuàng)idea（如玫瑰痤瘡全球新藥稀缺），避免同質(zhì)化競爭。中藥天然分子多靶點組合可能是未來方向。

蔣獻指出，未來期待藥學領(lǐng)域能有更多藥品供臨床使用。據(jù)蔣獻觀察，國內(nèi)有充足的患者資源，國外專家在皮膚科頂刊發(fā)表的臨床研究僅十例、二十例，國內(nèi)一天就能集齊相應病例，但因缺乏原創(chuàng)藥品，無法開展類似研究，令人遺憾。

蔣獻表示，若國內(nèi)企業(yè)能生產(chǎn)原創(chuàng)藥品，國內(nèi)也能做出高質(zhì)量臨床研究并在國際發(fā)表文章。臨床醫(yī)生因常年接觸患者，有如針對某靶點研發(fā)藥物等很多治療想法，但缺乏企業(yè)支持將想法轉(zhuǎn)化為現(xiàn)實，希望未來企業(yè)能幫助臨床醫(yī)生解決臨床問題，惠及患者。

封面圖片來源：每經(jīng)記者 甄素靜 攝